近期，西南大学药学院中医药学院的李翀教授团队与澳门科技大学的姜志宏教授团队在《Nature Communications》（IF=147）上发表了题为“基于小檗碱的离子化脂质用于核酸治疗的自我结构稳定化及脑靶向递送”的研究成果。这项研究创新性地设计了多功能脂质纳米载体，成功克服了药物难以穿透血脑屏障的难题，为阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病的基因治疗提供了全新的解决方案。

欣博盛生物（NeoBioscience Technology Co., Ltd.）作为该研究的供应商，荣幸地提供了高品质的ELISA试剂盒，为生物医学领域的研究探索作出了贡献。在这项研究中，使用了欣博盛生物的Mouse IL-1β、IL-6、IFN-γ和TNF-α ELISA试剂盒，用于检测小鼠血浆样本中的相关炎症因子，以评估LNP@siBACE1对阿尔茨海默病（AD）的协同影响。

研究详情显示，血脑屏障（BBB）作为保护大脑的“天然防线”，却让98%的药物难以有效进入脑组织。同时，核酸药物的易降解性和稳定性差，进一步限制了基因疗法的应用。传统的脂质纳米粒（LNP）在药物携带上依赖静电作用，因此存在靶向性低和稳定性不足的问题。李翀教授团队提出的创新方案，利用小檗碱生物碱结构激发设计了一系列的新型离子化脂质，从分子层面到动物实验全面验证了新一代生物碱基LNP的独特优势。

研究中的创新突破表现在几个方面：首先，天然小檗碱赋能下的“三位一体”递送系统能够有效稳定载体结构，与核酸药物通过氢键高效结合，从而大幅提升载药能力；其次，该系统能够智能靶向并穿透血脑屏障，体外靶向效率提升达65倍，脑-肝分布比达到20%；最后，研究保留了小檗碱的抗炎和抗氧化特性，直接作用于脑部疾病的微环境。

疗效验证方面，针对阿尔茨海默病的研究中，团队评估了BE-ST递送系统（BE+Scutellarin）对BACE1的靶向效果。结果表明，APP/PS1小鼠接受BE-ST@siBACE1处理后，在Morris水迷宫中显示出显著的认知功能改善。同时处理显著降低海马和皮层中的BACE1水平，减少淀粉样斑块的数量和大小，且降低了过度磷酸化tau蛋白的水平。这些结果突显了BE-ST递送系统在AD治疗中的潜在应用价值。

在脑胶质瘤治疗的研究中，评估了BE-ST递送系统在多种病理模型中的功能性，使用GL261-Luc脑肿瘤小鼠模型评估siVEGF的递送效果。数据表明，BE-ST处理显著降低了脑肿瘤的平均荧光强度，进一步证实了其靶向能力的增强。而在隐球菌性脑膜炎的治疗中，评估AMB负载的LNPs后发现，BE-ST@AMB显著增强了AMB的递送效果，并大幅提高了小鼠的生存率。

综上所述，本研究突破了传统设计，创新开发了基于四氢异喹-啉双稠环骨架的可电离脂质，成功实现了核酸的高效装载和内涵体逃逸。这种脂质纳米粒具备抗氧化和抗炎特性，缓解了RNA制剂的免疫原性，同时凭借小分子配体特性有效突破血脑屏障，显著提升了递送效率，相较于传统靶向方法具有明显优势。该研究为siRNA/mRNA等中枢神经递送开辟了新途径，为神经退行性疾病的治疗提供了新的方案。

本研究由西南大学药学院中医药学院作为首个完成单位，博士研究生边煦霏和郭倩为共同第一作者，李翀教授与澳门科技大学的姜志宏教授为共同通讯作者。本研究得到了国家重点研发计划、国家自然科学基金及重庆市杰出青年科学基金等的支持。

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